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乐鱼备用网址

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新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。

乐鱼备用网址基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病，目前这些疾病无法治愈，治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来，突破血脑屏障成为一项巨大挑战，阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。

这意味着，新AAV进入大脑的水平，远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多，同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。

现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。

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网友评论更多

下载乐鱼备用网址，参与网友评论互动 ( 337 条 )

77 拉萨h

婚姻与爱情的本质是什么🍚🍛

2024-06-25 20:48:03 推荐

187****5754 回复 184****7151 ：你会和好朋友去谈恋爱吗🍜 来自日喀则

187****1161 回复 184****8110 ：你最欣赏繁花的哪个方面🍝 来自昌都

157****6088 ：按最下面的历史版本🍞🍟 来自林芝

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12 山南803

谈恋爱越久越不容易结婚吗🍠🍡

2024-06-25 09:50:57 推荐

永久VIP ：你有工作电话焦虑症吗🍢 来自那曲

158****6292 ：情侣之间吵架多了会不会影响感情🍣 来自银川

158****7764 回复 666🍤 ：人为什么会抑郁🍥 来自石嘴山

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63 吴忠uj

工作哪有自己重要🍦🍧

2024-06-24 11:16:34 不推荐

中卫vt ：分手后如何建立二次吸引🍨

186****8258 回复 159****1570 ：第一次见男朋友家长送什么显得有诚意🍩