从孕前阻断疾病的母婴传递，是目前针对上述疾病最具潜力的干预手段。为此，科技部在“十三五”期间专门设立国家重点研发计划重点专项项目“线粒体遗传病治疗的辅助生殖新技术研究”，旨在开发针对该病的辅助生殖新技术，为线粒体遗传病生殖系阻断的可行性提供依据。
基于上述策略，匡延平团队成功构建出含有Leber遗传性视神经病变（LHON）病理表现的线粒体遗传病小鼠模型。该模型是目前全世界唯一通过线粒体基因编辑技术构建的针对人LHON的小鼠模型。该模型的建立为线粒体遗传病辅助生殖治疗新技术的开发提供了可靠的测试平台，相关成果以封面文章发表于《分子疗法-核酸》。
上海第九人民医院谢秦、吴海波、龙慧、肖彩雯，仇嘉昕、于韦娜为该论文的并列第一作者，吕祁峰、索伦、匡延平为该论文的共同通讯作者，此外，高怡宁、刘峻博、张硕也为该研究做出重要贡献。
作为上述科技部重点专项项目的首席科学家，上海第九人民医院辅助生殖医学专家匡延平带领团队在前期先后开发出多项创新技术，并且在疾病模型上完成其安全性、有效性的验证。然而，目前，线粒体遗传病疾病模型相对缺乏，精准对应人线粒体遗传病致病突变的模型更是稀缺，究其原因主要是目前的mtDNA编辑效率低下。
hth体育官网网站线粒体作为细胞的能量工厂，拥有独立的基因组——线粒体基因组（mtDNA）。mtDNA关键区域的突变超过阈值可导致严重疾病，如Leber遗传性视神经病变、亚急性坏死性脑脊髓病以及线粒体脑肌病伴高乳酸血症和卒中样发作等，这些疾病致残率极高，一旦发病无法治愈，给家庭和社会带来极大的痛苦和经济负担。
为了突破上述瓶颈，匡延平带领团队建立了一套基于早卵泡期的生殖系mtDNA编辑策略。与传统的原核期mtDNA编辑相比，该技术不仅能够对传统方法难以编辑的位点进行高效的碱基编辑，而且对于传统可编辑位点，新技术碱基编辑效率也提高了3倍以上。
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73 松滋p
雷阵雨将至！大风蓝色和雷电、高温黄色预警中😍😎
2024-06-24 09:37:44 推荐
187****5783 回复 184****9717 ：视频丨节后北京气温依旧“热晴”，周三最高气温可达39℃😏 来自宜都
187****8742 回复 184****7613 ：2024年高考｜高考结束，考生温情告别高中生涯😐 来自枝江
157****2752 ：按最下面的历史版本😑😒 来自当阳
74 恩施485
未来十天北方高温几乎“满勤”，这场热浪何时结束？😓😔
2024-06-26 03:05:35 推荐
永久VIP ：中山公园促成近代北京皇宫禁苑相继开放，专家回顾背后百余年故事😕 来自利川
158****7604 ：韩国罕见展出500年前王室印玺：手柄是乌龟造型 被指定为国家“宝物”😖 来自仙桃
158****7446 回复 666😗 ：英国著名电视主持人莫斯利在希腊锡米岛被发现身亡😘 来自天门
65 潜江vf
日本一核电站工人作业时受伤 手指部位出血😙😚
2024-06-24 02:15:54 不推荐
长沙xv ：日本民调显示岸田内阁支持率仅为21%😛
186****6917 回复 159****7234 ：欧盟将增加今年对阿富汗人道主义援助至近1.5亿欧元😜